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2024-01-04

人类免疫组计划将启动

一项雄心勃勃的“人类免疫组计划”（HIP）将于今年初启动，收集来自世界各地的成千上万志愿者的数据。据《科学》报道，HIP得到了一个由公司、政府机构和大学组成的国际联盟的支持，将探测血液和组织样本中数千种免疫变量，有望建立全球最大、最全面的免疫学数据库。利用相关数据资源，科学家能够研究免疫系统差异及其如何影响人们对疫苗和药物的反应等。

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2024-01-02

CRISPR：开启基因治疗革命

欧洲药品管理局人用药品委员会刚刚建议批准欧洲第一例使用CRISPR基因编辑技术的药物。这种名为Casgevy的疗法适用于治疗两种罕见的遗传性疾病：β地中海贫血和镰刀型细胞贫血。这些病症是由影响血红蛋白的产生和功能的基因突变引起的。这两种疾病都会使人衰弱并危及生命。

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2023-12-26

四年闯三关，世界罕见！7岁女孩三次造血干细胞移植后成功治愈

12月25日，记者从青大附院了解到，7岁的女孩小安在经历了4年三次造血干细胞移植后成功迈过三年“大关”，实现了“临床治愈”，这在世界范围内也是罕见。

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2023-12-25

基因药物赛道趋热，2023年全球临床试验注册超70个

《蓝皮书》称，截至2023年11月，全球共有12款基因药物获批上市，治疗领域覆盖肿瘤、血液系统疾病、神经系统疾病、眼科等。ClinicalTrials临床试验数据库的检索结果显示，2018年起，基因药物赛道热度提升，每年有超40个临床试验注册，并于2023年超过70个。

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2023-12-21

迈向CRISPR 2.0 下一代基因编辑技术方兴未艾

美国初创公司Prime Medicine首席执行官基思·戈特斯迪纳表示，CRISPR/Cas9被认为是CRISPR 1.0，其开创了基因编辑新时代，但局限性也非常明显。目前已有一批CRISPR 2.0新技术问世，能以比CRISPR 1.0更精确、更通用的方式编辑DNA。荷兰鲁汶大学呼吸系统疾病和胸外科实验室肺病专家玛丽安娜·卡隆则表示，CRISPR 1.0基因编辑疗法获批，为下一代基因编辑技术走上舞台中央奠定了基础。

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2023-12-20

专家学者齐聚广州，聚焦干细胞与再生医学研究

12月16日至18日，第十三届广州国际干细胞与再生医学论坛举行。本届论坛由中国科学院广州生物医药与健康研究院、中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心、广东省精准医学应用学会联合主办。

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2023-12-19

关节软骨也能再生？毓璜顶医院巧用干细胞疗法为关节炎患者寻希望

听过细胞再生，你能想象关节软骨也会再生吗？还真别说，在关节炎治疗领域，关节软骨的再生已经不算什么新鲜事了。继富血小板血浆（PRP）治疗和注射软骨支架再生胶原蛋白后，日前，烟台毓璜顶医院关节外科李桂石博士团队，通过干细胞疗法三期临床试验为患者寻到了关节软骨再生的良方，为这部分患者重新恢复行走找到了新希望。

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2023-12-13

红斑狼疮，免疫系统的一次“意外”

“随着医学技术的不断进步，红斑狼疮患者的治疗也迎来更多的转机。”张华勇表示，例如由南京鼓楼医院风湿免疫科创新的异体间充质干细胞疗法，就为红斑狼疮等免疫系统疾病患者提供了新的治疗手段。具体来说，医生可以利用从脐带提取、培养间充质干细胞，然后静脉输注给患者。由于干细胞的特性，当它们被输入人体后，可以起到免疫调节作用，相当于把患者紊乱的免疫系统恢复成“出厂设置”，从而帮助患者恢复健康。同时，脐带来源间充质干细胞异体输注没有排斥反应，注射前也不需要将人体原有的免疫力摧毁，相对更易获得，也较为安全。虽然该疗法目前并非对所有群体都有疗效，但对于红斑狼疮患者来说，不啻为新的希望。

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