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2024

10

我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果

近日，Nature官网头条发布了一篇题为：World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission 的报道，介绍了一项来自中国团队、发表于Cell期刊的研究成果。在这篇论文中，来自邦耀生物、海军军医大学附属长征医院、华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的、靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名患有严重自身免疫病的患者（1名女性、2名男性）达到长期缓解。

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2024

09

我国学者在骨骼干细胞修复骨折损伤研究方面取得进展

在国家自然科学基金项目（批准号：82230082、81991512、82102569）等资助下，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心、海南医科大学邹卫国研究员团队与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心周波研究员团队合作，在骨折损伤修复机制研究方面取得进展。研究成果以“Itm2a标记骨外膜中参与骨折损伤修复骨骼干细胞类群（Itm2a expression marks periosteal skeletal stem cell that contribute to bone fracture healing）”为题，于2024年9月3日在线发表于期刊《临床研究杂志》（Journal of Clinical Investigation）上。

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2024

09

利用小而强的蛋白紧凑型“基因魔剪”实现高效编辑

士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.4倍，成为一种紧凑、有效的基因编辑新工具。研究成果发表在最新一期《自然·方法》杂志上。

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改良CAR-T细胞疗法！最新Science子刊研究：TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破

在一项新的研究中，来自阿尔伯特-爱因斯坦医学院的研究人员取得了重大进展，他们发现了一种改良的CAR-T细胞疗法，该疗法针对实体瘤展现出了前所未有的疗效，这一成果或将重塑癌症治疗格局。相关研究结果近期发表在Science Advances期刊上，论文标题为“TOP CAR with TMIGD2 as a safe and effective costimulatory domain in CAR cells treating human solid tumors”。

我科研团队发现卵巢癌免疫治疗新靶点

近日，华中科技大学同济医院马丁院士、高庆蕾教授、方勇教授联合美国梁晗教授团队通过前瞻性临床试验的多组学数据分析，首次揭示了同源重组修复缺陷（HRD）与完整（HRP）卵巢癌在肿瘤微环境层面的差异。相关成果在线发表于《细胞》。

阻断TGF-β信号，是iPSC-NK细胞治疗肝癌所必须的

2024年7月9日，加州大学圣地亚哥分校的研究人员在Cell子刊Cell Stem Cell上发表了题为：Disruption of TGF-βsignaling pathway is required to mediate effective killing of hepatocellular carcinoma by human iPSC-derived NK cells的研究论文。该研究表明，阻断TGF-β信号，是诱导多能干细胞（iPSC）来源的自然杀伤细胞（iPSC-NK）有效治疗肝细胞癌（HCC）所必须的。

经改造后释放肿瘤靶向抗体和免疫刺激剂的γδT细胞有望治疗骨肉瘤

在一项新的研究中，来自伦敦大学学院的研究人员在小鼠中发现他们开发的一种新型显示出对骨肉瘤有很好的临床前效果。具体而言，他们使用一小部分免疫细胞，即γδT细胞（gamma-delta T cell），可能提供一种高效、经济的治疗方案。

不孕症研究获重要突破！这种干细胞或成为“试管婴儿”等生育治疗的关键

近日，丹麦哥本哈根大学的研究团队在 Cell 期刊发表了题为：The primitive endoderm supports lineage plasticity to enable regulative development（原始内胚层支持谱系可塑性，使调控发育成为可能）的研究论文。该研究表明，一种存在于早期胚胎中的能性和再生干细胞——原始内胚层（Primitive Endoderm，PrE），可以在分离后自行产生胚胎，这一突破性发现或将成为治疗人类不孕不育的关键，有助于开发出更成功的“试管婴儿”等生育治疗方式。

CAR/TCR T细胞疗法：优化生产以降低成本并提高可及性

提高生产效率对于扩大生产规模、降低成本并提高CAR/TCR T细胞疗法的可及性至关重要。CAR-TCR欧洲峰会的发言者一致认为，通过采用封闭自动化系统和标准化与优化策略，制造商可以克服现有挑战，实现CAR T细胞疗法的变革潜力。

耶鲁大学研究团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点

耶鲁大学陈斯迪、南京大学叶露鹏等在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：In vivo AAV–SB-CRISPR screens of tumor-infiltrating primary NK cells identify genetic checkpoints of CAR-NK therapy 的研究论文。该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。

疾病控制率近90%！CAR-T疗法治疗实体瘤再获突破

近期，《自然-医学》（Nature Medicine）发表satri-cel的一项1期研究最终结果，表明对于CLDN18.2阳性胃肠道癌患者而言，CAR-T细胞疗法显示出相当的治疗潜力和可控的安全性，该研究患者总缓解率和疾病控制率分别为38.8%和91.8%，中位无进展生存期和总生存期分别为4.4个月和8.8个月。