3月27日，浙江大学医学院附属儿童医院运用CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种系统性自身免疫疾病，可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、血管、眼部等多器官损伤。12岁女孩灿灿（化名）在三年前患病，尽管同龄患者大多病情可控，但灿灿却对药物反应欠佳，面部蝴蝶斑、皮疹不断，加之口腔溃疡、关节疼痛等症状加剧，正处于青春期的她深受困扰。
“很多SLE患者在使用激素及多种免疫抑制剂后仍不能控制病情，灿灿就是非常典型的例子，平博88已经给她使用了糖皮质激素+羟氯喹+环孢素A+赛可平+贝利尤单抗等5种药物治疗，但病情仍有反复。前不久复诊时还发现了尿蛋白，检查结果显示24小时尿蛋白定量高达2000毫克，如果继续升高，很有可能会发展成为肾病综合征和慢性肾功能不全。”浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授告诉记者。
综合考量下，毛建华提议灿灿可入组，团队正在推进的靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）治疗难治性儿童系统性红斑狼疮（cSLE）的临床研究，这对灿灿来说，这无疑是新的希望。在家人的鼓励下，灿灿停用了除CAR-T治疗的一切药物，参加了这项临床治疗研究。
“理论上CAR-T细胞疗法可针对多种难治性自身免疫疾病，以往该细胞疗法在血液系统等疾病上应用较为广泛。此前CAR-T细胞疗法治疗难治性红斑狼疮的案例较少，国内也并没有用于治疗儿童的案例。这次灿灿顺利出院，对平博88来说研究取得了突破性进展，这意味着更多难治性红斑狼疮患儿将受惠于医疗科技的进步，得到完全康复的可能。”毛建华告诉记者。
据了解，浙大儿院血液肿瘤科自2015年起开展CAR-T细胞疗法，是国内儿童医院最早开展CAR-T细胞疗法的学科之一。尽管CAR-T细胞疗法成本昂贵，市价达百万。但目前入组浙江大学医学院附属儿童医院临床试验项目，有科研经费为支撑，患儿家庭只需支付CAR-T细胞疗法之外的常规医疗费用，医疗负担大大降低。“目前平博88医院已有第二例红斑狼疮患儿入组，将在4月进行单采和回输。”据悉，这一临床研究目前仍在免费招募受试者。
“截至目前，治疗效果还是不错的，尿蛋白明显减少，皮疹和口腔溃疡都没有新发，孩子状态明显好了很多，灿灿还告诉我她回家后要看演唱会。”毛建华告诉记者，看着孩子不用再受苦，平博88整个治疗团队也很欣慰，目前平博88会进一步关注孩子的病情，后期需要患者定期随访复查。医院团队也在探索，希望未来CAR-T细胞疗法除了应用于系统性红斑狼疮外，还能用于其他严重疾病的治疗，给更多患者带去希望。
