据武汉协和医院消息，该院为一名A型血友病患者实施基因治疗，近日复查结果显示患者凝血功能已恢复正常。该技术将为更多凝血功能障碍患者带去希望。
现年21岁的志新(化名)在2岁时确诊A型血友病，其身体经不起任何碰撞，受点小伤都容易血流不止。长期以来，他依靠注射血源性凝血因子方式治疗，但还是会反复出血。膝盖也因此无法完全伸直，走路受困。
2023年8月，志新的母亲从患友群得知，基因治疗或能从根源改善A型血友病，正在招募临床受试者。一家人决定试试。2023年11月，志新在武汉协和医院血液科/湖北省血栓与止血医学临床研究中心开始接受基因治疗。
据悉，血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，会导致患者体内凝血因子产生障碍，表现为自发或轻微损伤后的长时间出血，其中关节为主要出血部位。
“志新属于重型血友病A患者，如果不进行规范的预防出血治疗，会面临关节变形甚至残疾的可能。”该项目主管医生、武汉协和医院血液科教授王华芳介绍，A型血友病是凝血因子VIII(八因子)缺乏所致。血友病A基因治疗是将正常凝血因子FVIII基因导入靶细胞，代替有缺陷的FVIII基因，从而使患者体内能重新持续产生凝血因子VIII，达到治疗目的。
接受基因治疗至今，志新已脱离凝血因子输注。“身体不再出血，也不疼了，还不用隔三差五注射，感觉太好了。”志新说，现在自己能跑能跳，最爱的运动是羽毛球。
中华医学会血液学分会候任主委、武汉协和医院血栓与止血专业学科带头人胡豫指出，从长远看，基因疗法的出现将改变疾病的治疗模式。当前，国内已有多个血友病基因治疗产品进入临床试验阶段。
